Laboratório Intermediário de Terapia Gênica e Vetores Virais - LTGVV

Pesquisa e desenvolvimento tecnológico com base em terapias avançadas: O Laboratório Intermediário de Terapia Gênica e Vetores Virais (LTGVV) foi criado em 2021 e tem foco em terapias avançadas. Nossos projetos de pesquisa estão inseridos no contexto de neuroproteção através de terapia gênica, com emprego de vetores derivados de vírus adeno-associado recombinante (rAAV), e através de mitoterapia, isto é, transplante de mitocôndrias exógenas. Utilizamos abordagens de engenharia molecular e exploramos o potencial terapêutico da entrega de gene(s), que serve como um meio eficaz para estudar suas funções, manipular comportamentos celulares e promover o desenvolvimento de novas terapias. Utilizamos CRISPR/Cas9 como ferramenta para modular precisamente o genoma celular. Como modelos de neurodegeneração, utilizamos o glaucoma experimental. Nossas pesquisas incluem estudos da interação do vetor rAAV com o tecido retiniano; efeitos de modificações dos vetores buscando aumento da especificidade e eficácia da transdução gênica. Os objetivos dos projetos contemplam o entendimento dos mecanismos fundamentais da neurodegeneração glaucomatosa experimental e desenvolvimento de ensaios pré-clínicos de aplicação de terapia gênica ou mitoterapia neuroprotetora.